美国和英国的两个研究小组在新一期网络版《新英格兰医学杂志》上报告说，共有６名患有利伯氏先天性黑蒙的病人接受了基因疗法的治疗试验，其中４人视力有了较明显改善。

    利伯氏先天性黑蒙是由一种名为ＲＰＥ６５的基因出现变异而导致的，病人的视网膜会失去感光功效，其视力会随着年龄增长而衰退，一些人成年后会因此失明。针对这种疾病目前尚无有效疗法。

    美国费城儿童医院和英国伦敦大学学院等机构的科学家介绍说，他们在试验中以无害的普通感冒病毒为载体，将正常版本的ＲＰＥ６５基因注入总共６名患有利伯氏先天性黑蒙的病人的视网膜细胞内。这些病人年龄在１７岁至２６岁之间，虽然没有完全失明，但视力受损严重。

    在试验中，每名病人的一只眼睛接受基因疗法治疗，另一只眼睛用作参照。试验结果发现，有４名病人的视力有所改善。一些原本仅能看清他人手部动作的病人，在接受治疗后可以辨别出视力表上的部分符号。试验结果还显示，注入视网膜的基因没有转移至病人身体的其他部位。

    基因疗法研究近年来先后遭遇一些挫折，使其前景被蒙上阴影。一些专家称，美英科学家的新成果，对重新树立对基因疗法的信心可能会有所帮助。